Um experimento em células pode mostrar que uma molécula bloqueia uma proteína ligada a uma doença. A observação é importante, mas deixa uma pergunta decisiva em aberto: a substância conseguirá produzir esse efeito dentro do corpo humano?
Depois de administrado, um candidato a medicamento pode ser absorvido em quantidade insuficiente, ser transformado pelo fígado ou ser eliminado antes de alcançar o tecido doente. Ele também pode chegar a outros órgãos e provocar efeitos indesejados. A dose necessária para agir no alvo pode, portanto, ser diferente da dose tolerável pelo paciente.
Mesmo quando atinge o tecido certo, o efeito observado em uma cultura de células pode mudar diante da ação do sistema imunológico, da circulação e de outros processos biológicos. Pessoas com a mesma doença também podem responder de maneiras distintas.
Essa distância entre um sinal promissor na pesquisa inicial e um benefício clínico exige cautela. É por isso que cientistas combinam diferentes modelos experimentais e avançam para estudos em pessoas somente após reunir evidências adequadas de segurança.
Um teste positivo na bancada abre uma possibilidade. Demonstrar que ela melhora a vida de pacientes exige outro conjunto de provas.
