A Agência Nacional de Vigilância Sanitária cancelou o registro do Elevidys, uma terapia gênica de dose única para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne. O medicamento custa cerca de R$ 20 milhões por aplicação e estava entre os mais caros do mundo.
A revogação ocorreu a pedido da própria fabricante, que comercializava o produto no Brasil em parceria com a Sarepta Therapeutics. Segundo a empresa, os dados apresentados até agora não foram suficientes para atender aos requisitos definitivos de eficácia e segurança.
O tratamento tinha autorização condicional no país desde 2024. Ele não havia sido incorporado ao Sistema Único de Saúde, mas vinha sendo obtido por famílias por meio de decisões judiciais.
No Brasil, a indicação era voltada principalmente a meninos de 4 a 7 anos que ainda conseguiam caminhar sem auxílio e não apresentavam anticorpos contra o vetor viral utilizado na aplicação.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética que provoca perda progressiva da força muscular e compromete as capacidades motora, respiratória e cardíaca.
Imagem gerada por IA.
