Terapia genética de dose única reduz colesterol LDL em até 62%

Uma terapia experimental de edição genética reduziu em até 62% o colesterol LDL, conhecido como colesterol ruim, após uma única aplicação. O resultado foi observado em um ensaio clínico inicial com 35 adultos e publicado no New England Journal of Medicine.\n\nO tratamento, chamado VERVE-102, foi desenvolvido para inativar de forma permanente o gene PCSK9 no fígado. Esse gene participa do controle da quantidade de colesterol que permanece no sangue. Nos participantes que receberam as doses mais altas, a redução média do LDL chegou a 62%, com variações entre 45% e 79%.\n\nOs pesquisadores não registraram problemas graves de segurança atribuídos à terapia durante o período acompanhado. Ainda assim, o estudo teve poucos voluntários e não permite concluir se o efeito continuará seguro por muitos anos. Como a alteração genética é duradoura, o acompanhamento prolongado será uma etapa decisiva antes de qualquer uso amplo.\n\nA estratégia poderá beneficiar principalmente pessoas com risco cardiovascular elevado que não respondem bem às terapias disponíveis ou têm dificuldade para manter tratamentos contínuos. Ensaios maiores terão de confirmar a eficácia, identificar efeitos raros e definir quais pacientes realmente poderão receber a intervenção.